Cellectis esittelee datansa hematologian kokouksessa
Veren syöpiin ja perinnöllisiin veritauteihin keskittyvä Cellectis esittelee uutta tietoa kliinisistä ja prekliinisistä ohjelmistaan hematologian vuosikokouksessa.
Geneettiseen muokkaukseen erikoistunut Cellectis S.A. esittelee uusia tietoja kahdesta keskeisestä ohjelmastaan Yhdysvaltain hematologian seuran (ASH) vuosikokouksessa 11.–14. joulukuuta 2021. Yhtiö julkistaa päivitettyjä alustavia kliinisiä tietoja BALLI-01-tutkimuksestaan, joka koskee uudelleen levinnyttä tai hoitoresistenttiä B-solujen akuuttia lymfoblastileukemiaa (B-ALL).
Lisäksi Cellectis esittelee ensi kertaa prekliinistä dataa TALGlobin01-ohjelmastaan. Tämä ohjelma tähtää sirppisoluanemian hoitoon hyödyntämällä geeniterapiaa ja yhtiön TALEN®-teknologiaa mutatoituneen beetaglobiinigeenin korjaamiseksi.
BALLI-01-tutkimuksen tulokset koskevat UCART22-hoitomuotoa, joka on allogeenisiin CAR-T-soluihin perustuva hoito. Alustavat tiedot viittaavat siihen, että fludarabiinin, syklofosfamidin ja alemtutsumabin yhdistelmä immuunivasteen vaimentamiseksi oli hyvin siedetty ja edisti CAR-T-solujen laajenemista potilailla, joilla on B-ALL.
TALGlobin01-ohjelman esipoliittiset tulokset osoittavat TALEN®-teknologian tehokkuuden ja turvallisuuden sirppisoluanemian taustalla olevan beetaglobiinigeenin korjaamisessa. Data osoitti korkeatasoista hemoglobiini A:n ilmentymistä ja korjasi solujen sirppimuotoisuuden muuttamatta geeniä laajoilla ei-toivotuilla aluilla.
Cellectis on edennyt useissa geeniominaistuotteissa ja pyrkii kehittämään hoitoja vaikeisiin sairauksiin. Yhtiö jatkaa potilaiden rekrytointia BALLI-01-tutkimukseen ja kerää lisää tietoja molemmista ohjelmista.