Kotimaiselle ALS-lääkkeelle faasi 2 -kokeet valmiiksi, markkinoille vuoden kuluttua

Kiinalainen lääkekehitys on edistynyt merkittävästi uusien hoitojen saralla amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) eli tunnetaan myös nimellä "jäädytetty tauti" eli "loukkaava tauti" suhteen. Yksi kotimainen ALS-lääke, joka kohdistuu SOD1-geenin mutaatioihin, on nyt suorittanut faasin 2 kliiniset kokeensa. Hanketta on edistänyt merkittävästi ALS-potilas ja entinen JD.comin varatoimitusjohtaja Cai Lei, joka on ollut keskeisessä roolissa tutkimusyritysten ja lääketieteellisten tutkijoiden yhdistämisessä.

Lääkettä ovat kehittäneet yhteistyössä kotimaiset lääkeyritykset ja Pekingin Tiantan sairaalan neurologian keskuksen tutkijat. Lääkkeen alustavat kliiniset tulokset on äskettäin julkaistu arvostetussa tiedelehdessä Nature Medicine. Tämä uusi lääke on suunnattu noin 10 prosentille ALS-potilaista, joilla on SOD1-geenin mutaatio, joka johtaa haitallisten proteiinien kertymiseen ja liikehermosolujen vaurioitumiseen.

Tämä kotimaisesti kehitetty lääke on merkittävä parannus nykyisiin hoitoihin, jotka koostuvat kahdesta tuontilääkkeestä. Nykyiset lääkkeet pystyvät ainoastaan hidastamaan taudin etenemistä, eivät pysäyttämään tai kääntämään sitä. Uusi lääke toimii estämällä haitallisten proteiinien tuotannon suoraan tunnistetun geenin tasolla.

Kliinisissä kokeissa on havaittu lupaavia tuloksia. Ensimmäiset kuusi potilasta, jotka saivat lääkettä 240 päivää, osoittivat merkittävää laskua haitallisten proteiinien tasoissa selkäydinnesteessä ja hermovaurioiden merkkiaineissa veressä. Kahden potilaan, joilla oli aiemmin vaikeuksia jalkojensa liikuttamisessa, on raportoitu toipuneen liikkumiskyvyn osittain.

Kain Leihin, joka itse ei kantanut SOD1-geenin mutaatiota, tämä lääke ei anna suoraa hyötyä. Kuitenkin hänen roolinsa hankkeen edistäjänä korostaa potilasvetoisen tutkimuksen merkitystä. Lääkkeen odotetaan tarjoavan paremman siedettävyyden ja potentiaalisesti pidemmän vaikutusajan verrattuna nykyisiin hoitoihin, ja sen kotimaisuus voi myös tuoda kustannusetuja.