CHMP suosittelee Klygefa-lääkettä EU-hyväksyntään

Euroopan lääkeviraston (EMA) lääkevalmistekomitea (CHMP) on suositellut Klygefa-valmisteen (gefurulimab) myyntilupaa Euroopan unionissa. Lääke on tarkoitettu yleistyneen myasthenia graviksen (gMG) hoitoon aikuispotilaille. CHMP:n suositus perustuu PREVAIL-nimisen vaiheen III kliinisen tutkimuksen tuloksiin, jotka osoittivat tilastollisesti merkitsevän ja kliinisesti merkittävän parannuksen potilaiden Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (ADL) -pistemäärissä.

Jos Klygefa saa lopullisen hyväksynnän, se olisi EU:n ensimmäinen ja ainoa kaksoissidoksinen nanobody-pohjainen C5-inhibiittori gMG:n hoidossa. Valmiste tarjoaa kerran viikossa ihon alle annettavan itseannosteltavan annostelumuodon, joka pyrkii nopeaan ja kestävään oireiden hallintaan. Myasthenia gravis on krooninen, harvinainen autoimmuunisairaus, joka aiheuttaa lihasheikkoutta.

Alexion, AstraZeneca Rare Disease -yksikön kehittämän Klygefan (gefurulimab) mahdollinen hyväksyntä tuo uuden hoitovaihtoehdon eurooppalaisille gMG-potilaille. Lääkevalmistekomitean suositus edeltää Euroopan komission lopullista päätöstä myyntiluvan myöntämisestä.