Eloxx Pharmaceuticals aloitti vaiheen 2b tutkimuksen exalureenin käytöstä alportin oireyhtymässä
Eloxx Pharmaceuticals on annostellut ensimmäiset potilaat vaiheen 2b EXACT-tutkimukseensa, joka testaa exalureenin tehoa perinnöllisessä Alportin oireyhtymässä. Tutkimuksen alustavia tuloksia odotetaan vuoden 2027 puolivälissä.
Eloxx Pharmaceuticals on ilmoittanut aloittaneensa vaiheen 2b EXACT-tutkimuksensa, jossa arvioidaan exalureenin käyttöä potilailla, joilla on perinnöllinen Alportin oireyhtymä. Yhtiö on saanut ensimmäiset kaksi potilasta annostelluksi tutkimukseen. Alportin oireyhtymä on harvinainen geneettinen sairaus, joka vaikuttaa munuaisten toimintaan ja voi johtaa munuaisten vajaatoimintaan.
Tutkimuksen alkuvaiheessa, joka kestää 16 viikkoa, potilaita hoidetaan lumelääkkeellä verrattuna exalureeniin. Alustavat tulokset tästä osasta tutkimusta odotetaan saatavan vuoden 2027 puolivälissä. Koko tutkimuksen lopullinen tulosraportti on ajoitettu vuoden 2027 loppuun mennessä.
Exalureenia tutkitaan sen potentiaalin vuoksi korjata virheellisiä proteiinimuodostuksia, jotka johtuvat potilaiden perimässä olevista nonsense-mutaatioista. Nämä mutaatiot ovat Alportin oireyhtymän taustalla olevia syitä.
Yhtiön tavoitteena on osoittaa exalureenin kyky parantaa munuaisten toimintaa ja hidastaa sairauden etenemistä. Tulokset voivat tarjota uuden hoitomuodon potilasryhmälle, jolla on rajalliset hoitovaihtoehdot.