Sanofi: Euroopan lääkevirasto arvioi uutta ASMD-hoitoa

Euroopan lääkevirasto (EMA) on aloittanut Sanofin kehittämän invasiivisen entsyymikorvaushoidon, olipudase alfan, markkinointilupahakemuksen arvioinnin. Valmiste on tarkoitettu akuutin sfingomyeliinin puutos (ASMD) -taudin hoitoon.

ASMD, aiemmin tunnettu Niemann-Pickin taudin tyyppeinä A ja B, on harvinainen etenevä ja potentiaalisesti henkeä uhkaava sairaus, johon ei tällä hetkellä ole hyväksyttyjä hoitoja. Lääkärit arvioivat, että ASMD:tä sairastavia on noin 2 000 potilasta Yhdysvalloissa, Euroopassa ja Japanissa. Jos Sandofin valmiste hyväksytään, se olisi ensimmäinen ja ainoa ASMD:n hoitoon tarkoitettu lääke.

Lääkeyhtiö Sandofi kertoi, että hakemus perustuu positiivisiin tuloksiin kahdesta kliinisestä tutkimuksesta (ASCEND ja ASCEND-Peds). Tutkimuksissa arvioitiin olipudase alfan tehoa aikuisten ja lasten ASMD-potilailla, joilla ei ollut sentraalisen hermostoon vaikuttavia oireita.

Olipudase alfa on saanut useita erityistunnustuksia globaalisti, mukaan lukien Euroopan lääkeviraston PRIME-merkinnän (PRIority MEdicines), Yhdysvaltain FDA:n Breakthrough Therapy -merkinnän sekä Japanin SAKIGAKE -merkinnän. Nämä tunnustukset antavat ymmärtää, että viranomaiset pitävät valmistetta merkittävänä potentiaalisena hoitona. Euroopan odotetaan tekevän päätöksen valmisteen hyväksymisestä vuoden 2022 jälkipuoliskolla.

ASMD johtuu happaman sfingomyeliininentsyymin (ASM) puutteellisesta toiminnasta. Tämän entsyymin puute aiheuttaa sfingomyeliinin kertymistä soluihin, mikä johtaa solukuolemaan ja elinten toimintahäiriöihin.