EU-komitea suosittelee Sanofin lääkkeen hyväksymistä kylmäagglutiniinitautiin
Euroopan lääkeviraston (EMA) ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden komitea (CHMP) on suositellut Sanofin Enjaymo (sutimlimabi) -lääkkeen hyväksymistä aikuispotilaiden kylmäagglutiniinitaudin (CAD) aiheuttaman hemolyyttisen anemian hoitoon. Suositus vie uutta hoitovaihtoehtoa lähemmäksi harvinaista sairautta.
PARIISI – 16. syyskuuta 2022 – Sanofi ilmoitti tänään, että Euroopan lääkeviraston (EMA) ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden komitea (CHMP) on antanut myönteisen lausunnon, joka suosittelee Enjaymo (sutimlimabi) -lääkkeen hyväksymistä Euroopan unionissa. Lääke on tarkoitettu harvinaisen autoimmuunisairauden, kylmäagglutiniinitaudin (CAD), aikuisten potilaiden hemolyyttisen anemian hoitoon.
CHMP:n suositus perustuu kahden vaiheen 3 kliinisen tutkimuksen, CADENZA ja CARDINAL, tuloksiin. CADENZA-tutkimuksessa arvioitiin sutimlimabiä CAD-potilailla, jotka eivät olleet saaneet verensiirtoa kuuden kuukauden sisällä. CARDINAL-tutkimus keskittyi CAD-potilaisiin, jotka olivat äskettäin saaneet verensiirron.
Enjaymo, ihmisen vasta-aine, estää klassisen komplementtireitin C1s-proteiinin toimintaa. Tämä mekanismi kohdistuu komplementtikaskaadin aktivaatioon, joka liittyy punaisten verisolujen tuhoutumiseen CAD:ssä. Hoito pyrkii vähentämään terveiden punaisten verisolujen hajoamista vaikuttamatta muihin immuunijärjestelmän reitteihin.
Kylmäagglutiniini tauti vaikuttaa arviolta 12 000 ihmiseen Yhdysvalloissa, Euroopassa ja Japanissa, aiheuttaen kroonista anemiaa, väsymystä ja lisääntynyttä tromboembolisten tapahtumien riskiä. Euroopan komission odotetaan tekevän lopullisen päätöksen lääkkeen hyväksymisestä vuoden 2022 loppuun mennessä. Enjaymo sai FDA:n hyväksynnän Yhdysvalloissa helmikuussa 2022 vastaavaan käyttöaiheeseen.