Euroopan komissio hyväksyi Pfizerin hemophilia B -geeniterapian

Euroopan komissio on myöntänyt ehdollisen markkinoillepääsyluvan Pfizerin DURVEQTIX® (fidanacogene elaparvovec) -geeniterapialle. Hoito on tarkoitettu aikuisille, jotka sairastavat vaikeaa tai keskivaikeaa hemophilia B:tä, tunnettua synnynnäistä hyytymistekijä IX:n puutostilaa.

DURVEQTIX antaa potilaille mahdollisuuden tuottaa itse hyytymistekijä IX:ää kertaluonteisella annoksella. Tämä on merkittävä muutos nykyisiin hoitokäytäntöihin, jotka perustuvat toistuviin laskimonsisäisiin hyytymistekijä IX -infuusioihin viikoittain tai kahdesti viikossa. Pivotissa Phase 3 BENEGENE-2-tutkimuksessa hoito vähensi verenvuotoja huomattavasti.

Tutkimuksessa DURVEQTIX-hoidon saaneilla potilailla mediaani vuotuinen verenvuototaajuus oli nolla neljän vuoden seurannassa. Hoito osoittautui ei-huonommaksi kuin perinteinen verihiutaleiden korvaushoito ja vähensi tilastollisesti merkitsevästi vuototaajuutta FIX-profylaktisiin hoitoihin verrattuna. Hoidolla saavutettu teho säilyi vakaana myös toisesta neljänteen hoitoa seuraavaan vuoteen.

Hyväksyntä kattaa kaikki EU-jäsenvaltiot sekä Islannin, Liechtensteinin ja Norjan. DURVEQTIX on aiemmin saanut hyväksynnän Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) ja Kanadan terveysviranomaisilta, joissa se tunnetaan nimellä BEQVEZTM. Hyväksyntä perustuu BENEGENE-2-tutkimuksen tuloksiin.