BioMarinin achondroplasia-lääkkeen täysi hyväksyntähakemus etenee Yhdysvalloissa

BioMarin Pharmaceutical Inc. on ilmoittanut, että Yhdystain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt yhtiön täydennyshakemuksen VOXZOGO® (vosoritidi) -lääkkeen täyttä hyväksyntää varten akondroplasiaa sairastavilla lapsilla. FDA:n tavoitepäätöspäivä sääntelyn nojalla on 28. helmikuuta 2027.

Hakemuksen tueksi on toimitettu pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa koskevaa tietoa kolmesta käynnissä olevasta tutkimuksesta. Nämä tutkimukset sisältävät tietoja aikuisiän pituudesta ja muista kliinisistä lopputuloksista, jotka on arvioitu pitkällä seuranta-ajalla. VOXZOGO sai alun perin nopeutetun hyväksynnän FDA:lta vuonna 2021, jotta potilaat saisivat nopeammin pääsyn hoitoon.

Akondroplasia on yleisin luuston kasvuhäiriö, joka johtaa epäsuhtaiseen lyhytkasvuisuuteen ja vaikuttaa pitkien luiden, selkärangan ja kallon muotoon. Se johtuu geenivirheestä, joka hidastaa rustoluuston muodostumista. Vakioitumista koskeva hakemus pyrkii varmistamaan hoidon kliinisen hyödyn pitkäaikaisten tutkimustulosten perusteella.

BioMarinin mukaan tämä hakemus on tuettuna laajimmalla todistusaineistolla mille tahansa akondroplasia-lääkkeelle. Yhtiö uskoo, että VOXZOGO voisi olla ensimmäinen akondroplasia-lääke, joka siirtyy nopeutetusta hyväksynnästä perinteiseen hyväksyntään kattavan kliinisen aineistopaketin perusteella.