FDA-valiokunta tukee metreleptinin käyttöä harvinaisen lipodystrofian hoidossa

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) endokrinologian ja aineenvaihduntasairauksien neuvoa-antava komitea (EMDAC) on suositellut metreleptiniä harvinaisen yleistyneen lipodystrofian (LD) hoitoon lapsilla ja aikuisilla. Komitea äänesti äänin 11-1, että metreleptinin hyödyt ylittävät riskit tässä potilasryhmässä.

Metreleptinin käyttöä osittaisen lipodystrofian hoitoon komitea ei sen sijaan suositellut, äänin 2-10. AstraZeneca ja Bristol-Myers Squibb Company ilmoittivat kuitenkin jatkavansa työtä FDA:n kanssa löytääkseen sopivat potilaat, jotka voisivat hyötyä lääkkeestä osittaisen lipodystrofian yhteydessä esiintyvien aineenvaihduntahäiriöiden hoidossa.

Lipodystrofia on harvinainen ryhmä oireyhtymiä, jotka liittyvät usein vakaviin aineenvaihdunnan häiriöihin. Yleistyneessä muodossa kehon rasvakudos vähenee täysin, mikä johtaa merkittäviin aineenvaihduntaongelmiin, kuten korkeisiin triglyseriditasoihin ja vaikeasti hallittavaan diabetekseen. Tällä hetkellä ei ole FDA:n hyväksymiä hoitoja harvinaisiin lipodystrofian muotoihin, lukuun ottamatta HIV-assosioitunutta muotoa.

FDA ei ole sidottu neuvoa-antavan komitean suositukseen, mutta ottaa sen huomioon arvioidessaan metreleptinin myyntilupahakemusta. Päätöstä lääkkeen lopullisesta hyväksymisestä odotetaan 24. helmikuuta 2014 mennessä.