FDA hyväksyi Dupixentin harvinaisen ihosairauden hoitoon

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt Dupixentin (dupilumabi) hyväksynnän pemfigus bullosuksen (BP) hoitoon aikuisilla. Tämä hyväksyntä perustuu keskeisiin kliinisiin tutkimustuloksiin, jotka osoittivat Dupixentin parantavan taudin kestävää remissiota ja vähentävän kutinaa sekä systeemisten kortikosteroidien käyttöä verrattuna lumelääkkeeseen.

Pemfigus bullosus on krooninen, invalidisoiva ja uusiutuva harvinainen ihosairaus, joka vaikuttaa Yhdysvalloissa arviolta 27 000 aikuispotilaaseen, joiden tautia systeemisillä kortikosteroideilla ei saada hallintaan. Sairaus ilmenee usein iäkkäämmillä potilailla ja aiheuttaa voimakasta kutinaa, kivuliaita rakkuloita ja ihottumaa, jotka voivat johtaa ihon verenvuotoon ja haurastumiseen. Nykyiset hoitovaihtoehdot ovat rajalliset ja voivat heikentää potilaan immuunijärjestelmää.

FDA:n hyväksyntä perustuu ADEPT-tutkimuksen (vaiheet 2/3) tuloksiin, jossa Dupixentin tehoa ja turvallisuutta verrattiin lumelääkkeeseen kohtalaisesta vaikeaan pemfigus bullosukseen sairastavilla aikuisilla. Tutkimuksessa 18,3 prosenttia Dupixentillä hoidetuista potilaista saavutti kestävän tautiremission 36 viikon kohdalla, verrattuna 6,1 prosenttiin lumelääkeryhmässä. Lisäksi 38,3 prosenttia Dupixentillä hoidetuista koki kliinisesti merkittävän kutinan vähenemisen.

Dupixent on nyt hyväksytty Yhdysvalloissa kahdeksan erilaista tyypin 2 tulehdusreaktioon liittyvän sairauden hoitoon. Näihin kuuluvat ihon, suoliston ja hengitysteiden sairaudet, jotka vaikuttavat laajaan potilasjoukkoon vastasyntyneistä vanhuksiin. Lääkeyhtiö Sanofin mukaan lisäsäännösten arviointeja on käynnissä myös Euroopassa, Japanissa ja Kiinassa.