FDA hyväksyi Pfizerin geeniterapian hemofilia B:n hoitoon

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Pfizer Inc:n kehittämän geeniterapiahoidon, BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec-dzkt), aikuisilla esiintyvän hemofilia B:n hoitoon. Hoidon tarkoituksena on tarjota kerta-annoksena annettava hoito, joka voi vähentää verenvuotoja ja lievittää potilaiden hoitotaakkaa.

BEQVEZ on tarkoitettu aikuisille, jotka käyttävät tällä hetkellä F IX -tekijäprofiilaksia tai joilla on ollut vakavia verenvuotoja. Hoidon avulla elimistö tuottaa itse tarvittavaa hyytymistekijää F IX:ää, mikä poikkeaa nykyisestä hoidosta, joka vaatii useita laskimonsisäisiä F IX -infuusioita viikossa.

Hemofilia B on harvinainen perinnöllinen verenvuotohäiriö, jossa hyytymistekijän F IX puute aiheuttaa poikkeuksellisen pitkiä ja usein toistuvia verenvuotoja. Maailmanlaajuisesti hemofilia B:tä sairastaa yli 38 000 ihmistä. Nykyiset hoidot eivät aina estä spontaaneja verenvuotoja ja kuormittavat terveydenhuoltojärjestelmiä.

Pfizer on käynnistämässä hoidon osalta takuuohjelman, jonka tavoitteena on varmistaa potilaiden pääsy hoitoon ja tarjota taloudellista suojaa. BEQVEZ on saanut hyväksynnän myös Kanadassa, ja se on arvioinnissa Euroopan lääkeviranomaisessa (EMA).