FDA hyväksyi Sanofin Xenpozymen asmd:n hoitoon

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt Sanofin kehittämän Xenpozymen (olipudase alfa-rpcp) happaman sfingomyeliinin puutoksen (ASMD) ei-keskushermostollisten oireiden hoitoon. Tämä hyväksyntä koskee sekä aikuisia että lapsia.

Xenpozyme on ensimmäinen ASMD:lle spesifisesti tarkoitettu hoitomuoto ja tällä hetkellä ainoa hyväksytty lääke taudin hoitoon. ASMD, joka tunnetaan aiemmin myös nimillä Niemann-Pickin tauti tyypit A, A/B ja B, on erittäin harvinainen ja etenevä geneettinen sairaus, johon liittyy merkittävää sairastuvuutta ja kuolleisuutta.

Sairaudelle on tyypillistä muun muassa suurentunut maksa tai perna, hengitysvaikeudet, toistuvat keuhkoinfektiot ja poikkeava mustelmien muodostuminen tai verenvuoto. Ennen tätä hoitoa ASMD:n hoito on rajoittunut oireiden mukaiseen tukihoidon ja komplikaatioiden seurantaan.

Lääkeyhtiö Sanofi on työskennellyt tuodakseen toivoa ASMD:tä sairastaville potilaille ja heidän perheilleen. Yrityksen mukaan Xenpozymen hyväksyntä on tulosta lupaavasta tutkimus- ja kehitystyöstä. Lääkkeelle myönnettiin Yhdysvalloissa Breakthrough Therapy -nimitys, mikä nopeuttaa vakaviin sairauksiin tarkoitettujen lääkkeiden kehitystä ja arviointia.

Hyväksyntä perustuu ASCEND- ja ASCEND-Peds-kliinisten tutkimusten positiivisiin tuloksiin. Tutkimuksissa Xenpozymen havaittiin parantavan keuhkojen toimintaa, vähentävän pernan ja maksan kokoa sekä normalisoivan verihiutaleiden määrää aikuisilla ja lapsilla osoittaen samalla turvallisen profiilin.