FDA sallii UCART19-hoidon tutkimisen aikuisilla, joilla on leukemia

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt Servierille tutkimusluvan (IND) UCART19-kandidaattihoidon jatkokehittämiseen Yhdysvalloissa. UCART19 on geenimuunneltu soluterapia, joka on tarkoitettu uusiutuneen tai hoitoon reagoimattoman akuutin lymfoblastileukemian (ALL) hoitoon aikuisilla.

Servier sponsoroi UCART19:ää koskevaa CALM-nimistä faasi 1 -tutkimusta. Yhtiö hankki UCART19:n yksinoikeudet Cellectisiltä vuonna 2015, ja hoitoa kehitetään yhteistyössä Pfizerin kanssa.

CALM-tutkimus aloitettiin Isossa-Britanniassa elokuussa 2016. Se on avoin, annoskohtaisesti eskaloituva tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida UCART19:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja leukemiasoluihin kohdistuvaa tehoa. Tutkimus keskittyy potilaisiin, joilla on uusiutunut tai hoitoon reagoimaton CD19-positiivinen B-soluakuutti lymfoblastileukemia.

Hyväksynnän myötä CALM-tutkimusta laajennetaan kattamaan useita tutkimuskeskuksia Yhdysvalloissa. FDA:n myöntämä lupa seuraa lääkeviraston Recombinant DNA Advisory Committeen (RAC) aiempaa arviota UCART19:stä ja CALM-protokollasta. Servier jätti IND-hakemuksen helmikuun alussa Pfizerin tukemana.

UCART19 on allogeeninen CAR T-solutuote, joka on suunniteltu CD19-positiivisten hematologisten syöpien hoitoon. Sen etuna on "hyllyltä saatava" valmis "off-the-shelf" T-solutuote, toisin kuin potilaskohtaisesti valmistettavat autologiset soluterapiohiot. Pfizerilla on yksinoikeus UCART19:n kehittämiseen ja kaupallistamiseen Yhdysvalloissa, kun taas Servier säilyttää oikeudet muilla markkinoilla.