FDA myönsi harvinaislääkestunnustuksen Lundbeckin Cushingin taudin lääkkeelle

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt Lundbeckin tutkittavalle asedebart-lääkkeelle harvinaislääkestunnustuksen. Lääke on vasta-aine, joka kohdistuu adrenokortikotrooppiseen hormoneihin (ACTH) ja on tarkoitettu endogeenisen Cushingin oireyhtymän hoitoon.

Endogeeninen Cushingin oireyhtymä on harvinainen hormonaalinen sairaus, joka johtuu yleensä liiallisesta ACTH-hormonin tuotannosta. Tämä aiheuttaa kroonisen kortisolin ylijäämän, joka kuormittaa elimistöä merkittävästi. Nykyiset hoitomuodot eivät aina tarjoa riittävää kontrollia tautiin ja voivat aiheuttaa hoitoon liittyviä komplikaatioita.

Harvinaislääkestunnustuksen saaminen voi nopeuttaa lääkekehitystä ja helpottaa lääkkeen saamista markkinoille sairastuneiden potilaiden käyttöön.

Lundbeckin asedebart-lääkkeen (aiemmin tunnettu nimellä Lu AG13909) tehoa ja turvallisuutta arvioidaan parhaillaan käynnissä olevassa konseptin todistavassa tutkimuksessa.