FDA Priorisoi Alexionin Tutkimuslääkettä Hypofosfatasian Hoitoon
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto FDA on myöntänyt tutkimuslääke efzimfotase alfa (ALXN1850) ensisijaisen tarkastelun Hypofosfatasian hoitoon. Päätöstä odotetaan vuoden 2027 ensimmäisellä vuosipuoliskolla.
Alexion, AstraZeneca Rare Disease, on saanut Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) ensisijaisen tarkastelun (Priority Review) uutta hoitoa etsivälle efzimfotase alfa -lääkkeelle (ALXN1850). Lääkettä tutkitaan harvinaisen hypofosfatasian (HPP) hoitoon vähintään kaksivuotiailla potilailla.
FDA:n odotetaan tekevän päätöksen lääkkeen hyväksymisestä vuoden 2027 ensimmäisellä vuosipuoliskolla. Ensisijainen tarkastelu myönnetään lääkkeille, jotka voivat tarjota merkittäviä parannuksia nykyisiin hoitoihin verrattuna tehon, turvallisuuden tai potilasmukavuuden osalta.
Hypofosfatasian uskotaan johtuvan heikentyneestä alkalisesta fosfataasiaktiivisuudesta, joka on tärkeä luuston kehitykselle. Lääke on tyypiltään subkutaaninen entsyymikorvaushoito, joka annostellaan kahden viikon välein. Se pyrkii korvaamaan puutteellista entsyymiaktiivisuutta.
Lääkkeen hakemus perustuu laajaan vaiheen III kliiniseen ohjelmaan, johon kuuluivat HICKORY-, MULBERRY- ja CHESTNUT-tutkimukset. Tutkimukset kattavat potilaat, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa, sekä lapset, jotka ovat aiemmin saaneet Strensiq-hoitoa. Alexion arvioi, että HPP-potilaita on Yhdysvalloissa ja muilla keskeisillä markkinoilla noin 13 800.