FDA myönsi kiireellisen käsittelyn Sanofin hemophilia A -lääkkeelle

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviranomainen (FDA) on hyväksynyt Sanofin ja ruotsalaisen Sobi-yhtiön kehittämän efanesoctocog alfa -lääkevalmisteen myyntilupahakemuksen (BLA) kiireellistä käsittelyä varten. Lääkettä tutkitaan harvinaisen ja henkeä uhkaavan verenvuototaudin, hemophilia A:n, hoitoon.

FDA:n päätöksen odotetaan tapahtuvan 28. helmikuuta 2023 mennessä. Kiireellinen käsittely myönnetään lääkkeille, jotka voivat merkittävästi parantaa vakavien sairauksien hoitoa, diagnoosia tai ehkäisyä. Efanesoctocog alfa sai toukokuussa 2022 FDA:lta läpimurtolääkkeen aseman.

Lääkevalmisteen tehoa analysoitiin merkittävässä XTEND-1-vaiheen 3 tutkimuksessa. Tulokset osoittivat, että efanesoctocog alfa tuotti lähes normaaleja hyytymistekijä VIII -aktiivisuustasoja suurimman osan viikosta kerran viikossa annettavalla estohoitodoksella. Tämä voi tarjota paremman suojan verenvuotoja vastaan.

Tutkimuksessa todettiin kliinisesti merkityksellinen verenvuotojen ehkäisy verrattuna aiempiin hoitoihin. Lääkevalmiste oli hyvin siedetty, eikä siihen liittynyt verihiutaletukoksia tai hyytymistekijä VIII:ta vastaan muodostuvia vasta-aineita. Tutkimuksen yleisimmät haittatapahtumat olivat päänsärky, nivelkipu, kaatuminen ja selkäkipu.