FDA myönsi harvinaisen lapsuusajan sairauden nimityksen MavriX Biolle
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt harvinaisen lapsuusajan sairauden nimityksen (RPDD) MavriX Biolle tutkittavana olevasta geeniterapiastaan MVX-220, Angelmanin syndrooman hoitoon.
MIDDLETON, Massachusetts – Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt harvinaisen lapsuusajan sairauden nimityksen (RPDD) MavriX Biolle tutkittavana olevasta geeniterapiastaan MVX-220, joka on tarkoitettu Angelmanin syndrooman (AS) hoitoon. AS on harvinainen ja invalidisoiva neurogeneettinen sairaus, jolle ei ole tällä hetkellä hyväksyttyjä hoitoja.
Nimitys on merkittävä virstanpylväs yhtiön kehitysohjelmassa. Angelmanin syndrooma johtuu äidiltä periytyvän Ubiquitin Protein Ligase E3A (UBE3A) -geenin toiminnan menetyksestä. MVX-220 on tutkimusvaiheessa oleva adeno-assosioituun virukseen (AAV) perustuva geeniterapia, jonka tavoitteena on korjata sairauden taustalla oleva geneettinen syy toimivan UBE3A-geenikopion toimittamisella hermosoluihin.
Sairaudelle myönnettävä RPDD-nimitys kannustaa harvinaisten lastensairauksien kehittämistä ja voi oikeuttaa harvinaisen lapsuuden sairauden prioriteettikatsaussetelin (PRV) saamiseen, jos MVX-220 saa FDA:n hyväksynnän. Tällainen seteli voidaan käyttää myöhemmin markkinointihakemuksen nopeuttamiseen tai myydä toiselle yritykselle.
MVX-220:n kehitys on saanut rahoitusta Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics (FAST) -säätiöltä, ja se etenee ensimmäisessä ihmisillä tehtävässä ASCEND-AS-tutkimuksessa (NCT07181837), joka arvioi hoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä eri ikäisillä potilailla, joilla on Angelmanin syndrooma.