FDA hylkäsi Pfizerin ja OPKO:n kasvuhormonilääkettä koskevan hakemuksen

Pfizer Inc. ja OPKO Health, Inc. saivat Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) täydellisen vastauskirjeen (Complete Response Letter, CRL) somatrogon-valmisteen biologista lääkelupahakemukseen liittyen. Somatrogon on kehitteillä oleva, kerran viikossa annosteltava pitkävaikutteinen rekombinantti ihmisen kasvuhormoni, jonka tarkoituksena on hoitaa lapsipotilaiden kasvuhormonin puutostilaa.

Lääkeyhtiö Pfizer ilmoitti, että se arvioi FDA:n kommentteja ja aikoo työskennellä viraston kanssa löytääkseen asianmukaisen etenemistavan. Somatrogonin kliinistä kehitystä ja kaupallistamista koskevan maailmanlaajuisen sopimuksen Pfizer ja OPKO solmivat vuonna 2014. OPKO vastaa kliinisen ohjelman toteuttamisesta, ja Pfizer puolestaan rekisteröinnistä ja kaupallistamisesta.

Kasvuhormonin puutostila on harvinainen sairaus, joka vaikuttaa noin yhteen 4 000–10 000 lapsesta. Siihen liittyy kasvuhormonin puutteellinen eritys aivolisäkkeestä, mikä voi hidastaa kasvua ja viivästyttää puberteettia. Ilman hoitoa lapset jäävät aikuisena lyhyiksi ja voivat kohdata muita fyysisiä ja mielenterveyteen liittyviä ongelmia.

Samanaikaisesti Yhdysvaltain markkinoiden odotusten kanssa somatrogon on saanut hyväksyntöjä muilla markkinoilla. Japanin terveys-, työ- ja hyvinvointiministeriö hyväksyi NGENLA®-valmisteen (somatrogon) käyttöön lasten kasvuhormonin puutostilan pitkäaikaishoidossa. Myös Kanadan terveysviranomainen ja AustralianTerapeuttisten tavaroiden hallinto (TGA) ovat hyväksyneet NGENLA®-valmisteen vastaavaan käyttöön lapsilla. Euroopan lääkeviraston (EMA) ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden valmistekomitea (CHMP) antoi joulukuussa 2021 myönteisen lausunnon somatrogonin myyntiluvan myöntämiseksi Euroopan unionissa, ja päätöksen odotetaan alkavan vuoden 2022 alussa.