FDA jatkaa Capricor Therapeuticsin Deramiocel-hoitovalmisteen arviointia
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto FDA on jatkanut Capricor Therapeuticsin Deramiocel-hoitovalmisteen arviointia. PDUFA-päätöspäivä on asetettu elokuulle 2026.
CAPSAN DIEGO – Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on jatkanut Capricor Therapeuticsin luuytimen kantasoluhoito Deramiocelin arviointia Duchennen lihasdystrofian (DMD) sydänlihassairauteen. Virasto oli aiemmin antanut täyden vastauskirjeen, mutta on nyt kumonnut sen ja ottanut hakemuksen uudelleen käsittelyyn.
Uusi PDUFA-päätöspäivä on asetettu 22. elokuuta 2026. Capricor Therapeutics uskoo, että Deramiocel voi olla ensimmäinen hoito, joka kohdistuu sekä DMD:n luustolihaksiin että sydämeen vaikuttaviin oireisiin. Lääkeyhtiö odottaa myös saavansa prioriteettiarviointikuponkia mahdollisesta hyväksynnästä.
Deramiocelin (CAP-1002) hakemus perustuu HOPE-3-faasin 3 kliinisen tutkimuksen positiivisiin tuloksiin. Tutkimus täytti ensisijaisen ja kaikki toissijaiset päätetapahtumat. Capricor Therapeutics vastaanotti FDA:lta täyden vastauskirjeen heinäkuussa 2025, mutta tutkimustulosten ja dokumentaation toimittamisen jälkeen FDA on jatkanut hakemuksen käsittelyä, ilman että se on tässä vaiheessa tunnistanut uusia arviointiongelmia.
Duchennen lihasdystrofia on harvinainen, etenevä geneettinen sairaus, joka heikentää lihaksia, mukaan lukien sydänlihasta. Sairauden hoitoon ei ole parantavaa hoitoa, ja rajoitetut hoitovaihtoehdot keskittyvät oireiden lievittämiseen.