FDA päättää geneettisen hoidon KRESLADI™:n kohtalosta

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) antaa 28. maaliskuuta päätöksensä Rocket Pharmaceuticals'in KRESLADI™-geeniterapiasta. Hoitoa kehitetään lapsilla kuolleisuutta aiheuttavan LAD-I-sairauden hoitoon, johon tällä hetkellä ainoa hoitomuoto on luuydinsiirto. Tämä geeniterapia pyrkii korjaamaan sairauden perussyyn.

Kliiniset tutkimustulokset ovat olleet lupaavia. Vaiheen 1/2 tutkimuksessa 100 % potilaista selvisi 12 kuukauden seurannassa ilman vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia. Kaikki ensisijaiset ja toissijaiset tutkimuslöydökset saavutettiin. Nämä tulokset ovat harvinaisia geeniterapian tutkimushistoriassa, ja ne ovat jo vaikuttaneet Rocket Pharmaceuticals'in osakekurssiin, joka nousi 23,1 % BLA:n uudelleen hyväksymisen jälkeen.

KRESLADI™:n mahdollinen hyväksyntä on merkittävä koko regeneratiivisen lääketieteen alalle. Sillä on useita FDA:n myöntämiä nopeutetun käsittelyn statuksia, mukaan lukien Rare Pediatric Disease ja Fast Track. Geneettisen lääketieteen markkinoiden odotetaan kasvavan merkittävästi, ja onnistunut hyväksyntä voisi lisätä sijoittajien luottamusta alaa kohtaan.

Hyväksynnän myötä Rocket Pharmaceuticals voi myös saada Priority Review Voucher -todistuksen, jonka arvo on yli 100 miljoonaa dollaria. Tämä kaupankäyntikelpoinen etu voi merkittävästi tukea yhtiön toimintaa ja tulevia kehityshankkeita, kuten Danonin tautiin kohdistuvaa terapiaa. Päätös koskee paitsi lapsia, jotka tarvitsevat uutta hoitoa, myös alan sijoittajia ja muita yrityksiä.