Galibra Neuroscience sai FDA:n harvinaislääke- ja lapsuusiän harvinaissairausmerkinnät geeniterapialleen

Galibra Neuroscience on saanut Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) sekä harvinaislääkemäärityksen (Orphan Drug Designation, ODD) että harvinaisen lapsuusiän sairauden määrityksen (Rare Pediatric Disease Designation) kehitteillä olevalle geeniterapialleen, joka kohdistuu SSADH-puutokseen.

Nämä määritykset tukevat yrityksen tavoitetta kehittää ensimmäinen taudin kulkuun vaikuttava hoitomuoto ultraharvinaiseen hermo-aineenvaihduntahäiriöön. SSADH-puutos on perinnöllinen sairaus, joka johtaa neurotoksisten aineenvaihduntatuotteiden kertymiseen ja vakaviin neurologisiin oireisiin.

Orphan Drug Designation antaa yritykselle tiettyjä etuja, kuten markkinointiluvan voimassaoloajan pidentämistä ja verohyvityksiä kehityskustannuksiin, kun taas Rare Pediatric Disease Designation voi avata mahdollisuuksia lisäpalkintoihin, kuten Priority Review Voucher (PRV) -selostukseen, mikä voi nopeuttaa tulevia lääkekehityshankkeita.

Galibra Neuroscience jatkaa nyt kliinisten tutkimusten suunnittelua ja toteutusta terapian turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi SSADH-puutosta sairastavilla lapsipotilailla.