Genezen ja Raiden Science Foundation yhteistyöhön UBA5-geeniterapiakokeessa
Genezen ja Raiden Science Foundation aloittavat yhteistyön UBA5-geeniterapiakokeen valmistuksessa. Kumppanuus keskittyy AAV9-vektorin tuotantoon.
Indianapolisissa ja Beavertonissa toimivat Genezen ja Raiden Science Foundation (RSF) ovat solmineet valmistuskumppanuuden UBA5-geenikorvaushoidon kliinistä koetta varten. RSF on harvinaisiin sairauksiin keskittyvä vanhempien johtama organisaatio.
Genezen, joka on erikoistunut geeniterapioiden kehitykseen ja valmistukseen sopimusvalmistajana (CDMO), tulee tuottamaan AAV9-vektoreita, joita käytetään UBA5-geeniterapiakokeessa. Tämä yhteistyö mahdollistaa kliinisen vaiheen etenemisen UBA5-geeniterapialle, jonka tavoitteena on hoitaa harvinaista UBA5-geenin aiheuttamaa sairautta.
UBA5-geenin mutaatiot voivat aiheuttaa vakavia neurologisia oireita vastasyntyneillä ja lapsilla. Tämän geeniterapian on tarkoitus korvata puuttuva tai viallinen UBA5-geeni, mikä voisi parantaa potilaiden ennustetta ja elämänlaatua merkittävästi.
RSF on tukenut aktiivisesti UBA5-sairauden tutkimusta ja hoidon kehitystä. Yhteistyö Genezenin kanssa on merkittävä askel kohti potilaille tarkoitettujen hoitomuotojen kliinistä testausta.