GSK:n elrombopag-tutkimus osoitti plaseboa parempaa tehoa lapsilla

GSK plc ilmoitti 13. kesäkuuta 2014 Phase III PETIT2 -tutkimuksen tuloksista, jotka arvioivat elrombopagin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna lapsipotilailla, jotka sairastavat kroonista immuunitrombosytopeniaa (cITP). Tutkimuksen päätavoitteen, eli verihiutalemäärien tilastollisesti merkitsevän paranemisen, saavuttamiseksi nimettiin.

Tutkimuksessa lähes 40 prosenttia elrombopagilla hoidetuista lapsista saavutti johdonmukaisen verihiutaleresponssin vähintään kuutena kahdeksasta viikosta, verrattuna 3,4 prosenttiin lumelääkettä saaneista. Tulos, p<0,001, esiteltiin Euroopan hematologisen yhdistyksen vuosittaisessa kongressissa Milanossa.

Elrombopagin, joka tunnetaan Yhdysvalloissa nimellä Promacta™ ja Euroopassa nimellä Revolade™, turvallisuusprofiili pysyi yhdenmukaisena aiemmin tunnetun profiilin kanssa, eikä uusia turvallisuushuolia ilmennyt. Yleisimpiä haittatapahtumia elrombopag-ryhmässä olivat nenänielutulehdus, nuha, yskä ja hengitystieinfektio. Vakavia haittatapahtumia raportoitiin 8 prosentilla elrombopagilla hoidetuista potilaista verrattuna 14 prosenttiin lumelääkeryhmässä.

GSK on suunnitellut hakevansa lapsi-indikaatiota cITP:hen myöhemmin vuonna 2014. Krooninen immuunitrombosytopenia on sairaus, jossa elimistön verihiutaletasot ovat matalat, ja se vaikuttaa jopa 5:een 100 000 lapsesta vuosittain. Jopa 30 prosenttia tapauksista on sitkeitä, ja niihin liittyy vakavan verenvuodon riski.