GSK ja Telethon/San Raffaele yhteistyöhön harvinaisten sairauksien geeniterapiassa

GSK plc on ilmoittanut uudesta strategisesta liitosta Fondazione Telethonin ja Fondazione San Raffaelen kanssa harvinaisten geneettisten sairauksien hoitojen tutkimiseksi ja kehittämiseksi. Yhteistyö keskittyy eks vivo -geeniterapiaan, jossa käytetään potilaan omia luuytimen kantasoluja.

Liitto hyödyntää San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapyn (HSR-TIGET) tutkimusta, joka on yhteisyritys vuodesta 1995 lähtien. GSK saa yksinomaisen lisenssin tutkia ja kaupallistaa ADA-vaikean immuunipuutoksen (ADA-SCID) hoitoon tarkoitettua geeniterapiaa. Tämä harvinainen ja hengenvaarallinen immuunipuutostauti vaikuttaa arviolta 350 lapseen maailmanlaajuisesti.

Lisäksi GSK kehittää yhdessä Fondazione Telethonin ja Fondazione San Raffaelen kanssa kuutta muuta eks vivo -kantasoluhoidon sovellusta. Uusi geeninsiirtoteknologia, jonka HSR-TIGET on kehittänyt, voi mahdollistaa muun muassa metakromaattisen leukodystrofian (MLD) ja Wiskott-Aldrichin oireyhtymän (WAS) hoitoja. Tähän mennessä lupaavimmat sovellukset ovat ADA-SCID, MLD ja WAS.

Fondazione Telethon saa sopimuksesta 10 miljoonan euron ennakkomaksun ja potentiaalisesti lisämaksuja kehitystavoitteiden saavuttamisen perusteella. Yhteistyö pyrkii tuomaan uusia, mullistavia hoitoja potilaille, joilla on vakavia, yhden geenin virheestä johtuvia sairauksia.