GSK julkaisee tiedot ADA-SCID-geeniterapian pitkäaikaisvaikutuksista

GSK plc yhdessä Fondazione Telethonin ja Ospedale San Raffaele -sairaalan kanssa on julkaissut pitkäaikaista tietoa potentiaalisesta geeniterapiasta lapsille, jotka kärsivät ADA-SCID:stä (adenosiinideaminaasi-puutos, vaikea yhdistelmäimmuunipuutostauti).

Tutkimus, joka julkaistiin BLOOD-lehdessä, analysoi 18 lapsen tietoja, jotka saivat hoitoa vuosina 2000–2010 San Raffaele Telethon -geeniterapiainstituutissa (SR-Tiget). ADA-SCID on harvinainen perinnöllinen sairaus, joka estää immuunijärjestelmän kehittymisen ja on usein tappava ensimmäisen elinvuoden aikana.

Tulokset osoittivat, että kaikki 18 potilasta olivat elossa keskimäärin 6,9 vuoden seurannassa. Suurimmalla osalla potilaista havaittiin immuunijärjestelmän palautumista kuuden kuukauden kuluttua hoidosta. Lisäksi 83 prosenttia potilaista ei tarvinnut muita hoitoja, kuten kantasolusiirtoa tai entsyymikorvaushoitoa, hoidon jälkeen. Vakavien infektioiden määrä väheni merkittävästi hoidon jälkeen verrattuna aikaan ennen hoitoa.

Tutkimuksen mukaan 12 potilaasta 14:stä (86 %) osallistui ikään sopivasti esikouluun tai kouluun. Tutkijat korostivat, että tämä geeniterapia, joka tunnetaan nyt nimellä Strimvelis™, tarjoaa vaihtoehdon lapsille, joilla ei ole sopivaa luovuttajaa kantasolusiirtoa varten, ja vähentää vakavien komplikaatioiden, kuten graft-versus-host-taudin (GvHD), riskiä.

Haittavaikutukset olivat odotettuja ADA-SCID-potilailla, jotka saavat matala-annoksista kemoterapiaa ja toipuvat immuunijärjestelmän osalta. Yleisimpiä olivat tavalliset lapsuuden infektiot. Vakavista haittatapahtumista suurin osa oli infektioita, jotka liittyivät usein hoitoon käytettyihin keskuslaskimokatetreihin. Tähän mennessä ei ole havaittu leukemiatapauksia.