Yhdysvalloissa hyväksytty uusi hoito aikuisille, joilla on neurofibromatoosi tyyppi 1

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt myyntiluvan Koselugo-lääkkeelle (selumetinibi), jota Alexion, AstraZeneca Rare Disease valmistaa. Lääke on tarkoitettu aikuispotilaille, joilla on neurofibromatoosi tyyppi 1 (NF1) ja oireisia, leikkauskelvottomianSampleseksimatoosia (PN).

Hyväksyntä perustuu KOMET-nimisen III vaiheen tutkimuksen tuloksiin, joka on suurin ja ainoa lumekontrolloitu globaali tutkimus tässä potilasryhmässä. Tutkimus osoitti, että Koselugo vähensi merkittävästi kasvaimen kokoa.

NF1 on harvinainen, etenevä geneettinen sairaus, joka voi vaikuttaa mihin tahansa elimiin. Jopa 50 prosentilla NF1-potilaista voi kehittyänSampleseksimatoosia, jotka voivat aiheuttaa merkittäviä oireita kuten kipua ja lihasheikkoutta.

Lääkkeen myyntilupa laajentaa sen käyttöä, sillä se on ollut aiemmin hyväksytty lapsipotilaille. Tämä mahdollistaa hoidon jatkuvuuden NF1-potilaille koko sairauden kirjon aikana Yhdysvalloissa.