NORD palkitsee harvinaissairauksiin keskittyviä edelläkävijöitä
Kansallinen harvinaissairauksien järjestö (NORD) on tunnustanut kuusi yritystä ja yhden voittoa tavoittelemattoman organisaation harvinaissairauksien hoidon ja tutkimuksen edistämisestä.
Norwell, Massachusetts – Kansallinen harvinaissairauksien järjestö (NORD) on julkistanut vuoden 2026 harvinaissairauksien vaikuttajapalkintojen (Rare Impact Awards) saajat. Palkinnot myönnetään tunnustuksena merkittävistä edistysaskelista harvinaissairauksien innovaatioiden, tutkimuksen ja potilasasiamies työn saralla.
Tänä vuonna kuusi yritystä ja yksi voittoa tavoittelematon organisaatio saavat tunnustusta uraauurtavista hoidoista, jotka ovat merkittävästi parantaneet harvinaissairauksia sairastavien potilaiden elämänlaatua. Nämä palkitut ovat myös edistäneet uusia tutkimusmenetelmiä ja lisänneet tietoisuutta harvinaissairauksien haasteista.
Palkintojen joukossa on Mighty Therapeutics FORZINITY™-lääkkeestä, joka on ensimmäinen hoito Barth-syndroomaan. UCB:n KYGEVVI-hoito on hyväksytty tymidiinikinaasi 2 -puutoksen hoitoon. Fondazione Telethon sai tunnustusta Waskyra™-geeniterapiasta, joka on ensimmäinen FDA:n hyväksymä geeniterapia immuunipuutossairaudelle. Muita palkittuja ovat Omeros Yartemlea-lääkkeestään, Jazz Pharmaceuticals Modesyso-lääkkeestään ja Verastem Oncology AVMAPKI FARCYNJA CO-PACKista.
Lisäksi NORD myönsi Abbey S. Meyers Leadership Award -palkinnon Foundation for Prader-Willi Researchille (FPWR) sen työstään potilaslähtöisen tutkimuksen edistämisessä ja Prader-Willin syndrooman potilasrekisterin kehittämisessä. Tämä rekisteri on edesauttanut ensimmäisen harvinaissairauden hoidon hyväksymistä FDA:ssa, joka on kehitetty NORDin IAMRARE-alustan avulla.