Nutshell Therapeutics saa FDA:n hyväksynnän NRF2-estäjän kliiniseen kehitykseen
Kiinalainen biotekniikkayritys Nutshell Therapeutics on saanut Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) luvan aloittaa kliinisen kehityksen NTS231-lääkeaineella, joka kohdistuu NRF2-proteiiniin.
SHANGHAI – Nutshell Therapeutics on saanut Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) hyväksynnän aloittaa kliinisen kehityksen Yhdysvalloissa uudelle NRF2-proteiinia kohdistavalle lääkeaineelleen NTS231. Tämä on ensimmäinen Kiinasta peräisin oleva ja maailmanlaajuisesti toinen NRF2-estäjä, joka etenee kliiniseen vaiheeseen.
NTS231:n kehitys edustaa merkittävää edistysaskelta pyrkimyksissä hoitaa NRF2-reittiin liittyviä syöpiä. Tämä reitti on keskeinen tekijä monien syöpätyyppien selviytymisessä ja hoitoresistenssissä. Nutshell Therapeutics hyödynsi tekoälypohjaista ALLOSTAR™-alustaa löytääkseen NTS231:n, uuden molekyylin, joka sitoutuu kovalenttisesti KEAP1-proteiiniin ja hajottaa NRF2-proteiinia. Yritys saavutti IND-hyväksynnän 24 kuukaudessa kohdevalinnasta, mikä korostaa tekoälyn nopeuttamaa lääkekehitystä.
Prekliinisissä tutkimuksissa NTS231 osoitti merkittävää tehoa useissa kiinteiden kasvainten malleissa, mukaan lukien keuhkosyöpä ja pään ja kaulan syövät, jotka liittyvät NRF2-reitin muutoksiin. Lääkeaineella oli myös potentiaalia yhdistelmähoitoihin kemoterapian, kohdennettujen hoitojen ja vasta-aine-lääkekonjugaattien (ADC) kanssa. Toksikologiset tutkimukset rotilla ja koirilla osoittivat suotuisaa turvallisuusprofiilia ja laajaa turvamarginaalia.
NRF2-reitin yliaktiivisuus, joka johtuu NRF2-, KEAP1- tai CUL3-geenien mutaatioista, esiintyy noin 12 prosentilla syöpäpotilaista maailmanlaajuisesti. Tämä potilasryhmä hyötyy usein vähän nykyisistä kohdennetuista hoidoista ja immunoterapioista, mikä korostaa uusien hoitomuotojen tarvetta. NTS231 tarjoaa uuden lähestymistavan näiden NRF2-ajettujen syöpien hoitoon.