Oncotelic aloittaa lapsille suunnatun syöpälääketutkimuksen

Oncotelic Therapeutics Inc. on ilmoittanut aloittavansa monikeskustutkimuksen, jossa testataan OT-101-nimistä lääkeainetta lapsipotilailla, joilla on diffuusi pontiiniglialooma (DIPG). DIPG on harvinainen ja erittäin vaikeahoitoinen lasten aivosyöpä.

Tutkimuksen tarkoituksena on määrittää OT-101:n suurin siedetty annos ja sen teho DIPG-potilailla. Lääkettä annetaan likvorin kautta, mikä mahdollistaa sen pääsyn suoraan keskushermostoon ohittaen veri-aivoesteen. Tämä on merkittävää, koska perinteiset kemoterapialääkkeet eivät ole osoittaneet merkittävää tehoa DIPG:n hoidossa.

OT-101 kohdistuu transforming growth factor beta 2 (TGF-β2) -nimiseen proteiiniin, jota erittyy korkea-asteisista gliomasoluista. TGF-β2:n tiedetään edistävän syöpäsolujen kasvua ja heikentävän immuunijärjestelmän kykyä hyökätä syöpää vastaan. Laboratoriotutkimuksissa OT-101 on osoittanut kykenevänsä vähentämään TGF-β2:n tuotantoa, estämään syöpäsolujen kasvua ja leviämistä sekä palauttamaan immuunisolujen toimintaa.

DIPG:n ennuste on surullisen huono, keskimääräinen elinajanodote on noin 10 kuukautta sädehoidon jälkeen. Oncotelic toivoo OT-101:n tarjoavan uuden hoitovaihtoehdon näille potilaille sen jälkeen, kun perinteinen sädehoito on päättynyt. Yhtiö on aiemmin saanut lupaavia tuloksia OT-101:n yksittäisestä tehosta aikuispotilailla, joilla on toistuva tai hoitoihin reagoimaton korkea-asteinen aivokasvain.