Orchard Therapeuticsin geeniterapiatutkimuksessa lupaavia varhaisia tuloksia MPS-IIIA-potilailla

Orchard Therapeutics on julkaissut alustavia tuloksia OTL-201-tutkimuksestaan, jossa kehitetään kantasolugeeniterapiaa harvinaisen MPS-IIIA-taudin (Sanfillipo-oireyhtymä tyyppi A) hoitoon.

Mukaan tutkimukseen on osallistunut viisi alle kaksivuotiasta lasta, joille on annettu OTL-201-geeniterapiaa. Kaikilla potilailla on havaittu geenikorjattujen solujen pysyvää kiinnittymistä ja SGSH-entsyymin tasojen nousua, jotka ylittävät normaalin viitealueen. Puolen vuoden seurannassa entsyymitasot olivat koholla keskushermostonesteessä, ja ne ovat pysyneet korkealla jatkoseurannassa.

Varhaiset neurokognitiiviset tulokset osoittavat, että neljä viidestä potilaasta on saavuttanut kognitiivisia taitoja, jotka vastaavat terveiden lasten kehitystä. Yksi potilas on osoittanut merkittävää parannusta sairauden luonnolliseen kulkuun verrattuna 18 kuukauden seurannassa. Kolmen muun potilaan kehityskvootit (DQ) ovat normaalilla tasolla, mutta pidempi seuranta on tarpeen tulosten arvioimiseksi.

Hoito OTL-201:llä on ollut yleisesti ottaen hyvin siedetty. Tutkimuksessa on raportoitu kuusi vakavaa haittatapahtumaa, joista osa on liitetty hoitoon valmistautumiseen. Tähän mennessä ei ole havaittu merkkejä syöpäkasvaimia aiheuttavasta altistumisesta tai kloonidominanssista.