Pfizer aloittaa hemophilia B -geeniterapian vaiheen 3 tutkimuksen
Pfizer on käynnistänyt merkittävän vaiheen 3 tutkimuksen tutkiakseen fidanacogene elaparvovec -geeniterapian tehoa ja turvallisuutta hemophilia B:n hoidossa.
NEW YORK & PHILADELPHIA – Pfizer Inc. on aloittanut merkittävän vaiheen 3 tutkimuksen tutkiakseen fidanacogene elaparvovec -geeniterapian tehoa ja turvallisuutta hemophilia B:n, harvinaisen verenvuototaudin, hoidossa. Kliiniseen tutkimukseen, joka on nyt käynnissä, pyritään keräämään tietoa potilaiden nykyisestä tekijä IX -korvaushoidosta, jotta sitä voidaan verrata tulevaan geeniterapiaan.
Tämä vaiheen 3 ohjelma käynnistettiin Spark Therapeuticsin hemophilia B -geeniterapiaohjelman siirron jälkeen Pfizerille. Fidanacogene elaparvovec on tutkittava AAV-vektori, joka sisältää tehostetun koagulaatiotekijä IX -geenin. Sen odotetaan mahdollistavan sen, että potilaat alkavat itse tuottaa tekijä IX:ää, mikä voisi vähentää tai poistaa tarpeen säännöllisille infuusioille.
Tutkimuksen aloitus on merkittävä askel kohti uutta hoitomuotoa potilaille, jotka kärsivät tästä perinnöllisestä verenvuotohäiriöstä. Hemophilia B johtuu tekijä IX:n puutteesta, ja se voi aiheuttaa vakavia verenvuotoja, jotka voivat olla hengenvaarallisia.
Pfizer ja Spark Therapeutics ovat tehneet yhteistyötä tämän geeniterapian parissa vuodesta 2014 lähtien. Aiemmat vaiheen 1/2 tutkimustulokset ovat osoittaneet lupaavia tuloksia hoidon tehosta ja turvallisuudesta, ilman vakavia haittatapahtumia. Pfizer vastaa jatkossa kaikista tulevista tutkimuksista, sääntelyasioista, valmistuksesta ja kaupallistamisesta.