Pfizer hankkii oikeudet selkäydinlihasatrofian lääkekehitykseen Repligeniltä
Pfizer Inc. on solminut lisenssisopimuksen Repligen Corporationin kanssa selkäydinlihasatrofian (SMA) hoitoon kehitettävän lääkeohjelman jatkokehityksestä. Sopimus sisältää RG3039-yhdisteen.
Farmasiayhtiö Pfizer Inc. on hankkinut Repligen Corporationilta yksinomaiset maailmanlaajuiset lisenssioikeudet selkäydinlihasatrofian (SMA) hoitoon kehitettävään ohjelmaan. Ohjelma sisältää kliinisessä kehitysvaiheessa olevan RG3039-yhdisteen, jonka alkuperäinen kehittäjä on Families of SMA (FSMA).
Kaupan myötä Pfizer vastaa jatkossa SMA-ohjelman täydestä kehityksestä, mukaan lukien mahdolliset myyntilupahakemukseen vaadittavat rekisteröintitutkimukset. Repligen saattaa saada sopimukseen liittyen jopa 70 miljoonaa dollaria, johon sisältyy 5 miljoonan dollarin alkumaksu sekä jopa 65 miljoonan dollarin mahdolliset tulevaisuuden virstanpylväihin perustuvat maksut. Lisäksi Pfizer maksaa Repligenille rojalteja tulevista myynneistä.
Repligen on aiemmin saanut RG3039-yhdisteelle Yhdysvaltain "Orphan Drug" -statuksen ja "Fast Track" -nimikkeen SMA:n hoitoon, sekä vastaavan "Orphan Medicinal Product" -nimikkeen Euroopan unionissa. Yhtiö vastaa edelleen kahden ensimmäisen vaiheen 1 kliinisen tutkimuksen kahden kohortin suorittamisesta terveille vapaaehtoisille, minkä odotetaan tapahtuvan vuoden 2013 ensimmäisellä neljänneksellä.
Selkäydinlihasatrofia on harvinainen, varhain elämässä ilmenevä perinnöllinen neurodegeneratiivinen sairaus, joka vaikuttaa hermosoluihin. Sen hoitoon on edelleen suuri tarve, ja kumppanuudet ovat keskeisiä uusien hoitomuotojen kehittämisessä. Repligenin mukaan sopimus tukee sen strategista päätöstä keskittyä bioprosessointiliiketoiminnan kasvuun ja hakea ulkopuolisia kumppaneita terapeuttisten kehitysohjelmiensa osalta.