Pfizerin HYMPAVZI-lääke osoitti tehoa hemofilian hoidossa vaiheen 3 tutkimuksessa
Pfizerin vaiheen 3 BASIS-tutkimus osoitti, että kerran viikossa annettava HYMPAVZI-hoito vähentää merkittävästi verenvuotoja hemofiliapotilailla, joille on kehittynyt estäviä vasta-aineita.
Pfizerin kliinisessä BASIS-vaiheen 3 tutkimuksessa HYMPAVZI (marstakimab) saavutti ensisijaiset tavoitteensa hemofilia A- tai B-potilailla, joilla on estäviä vasta-aineita. Tulokset osoittivat, että kerran viikossa ihonalaisesti annettava hoito vähensi verenvuotojen määrää 93 prosentilla verrattuna perinteiseen tarvittaessa annettavaan hoitoon.
Tutkimukseen osallistui 48 potilasta, jotka sairastavat vaikeaa hemofiliaa. Verenvuotojen vuosittainen määrä laski 1,39:ään aiemmasta 19,78:sta. HYMPAVZI-valmisteen turvallisuusprofiili oli yhdenmukainen aiempien tutkimusten kanssa, eikä vakavia haittavaikutuksia, kuten tromboembolisia tapahtumia tai kuolemantapauksia, raportoitu.
Pfizerin mukaan lääke toimii kohdistamalla vaikutuksensa kudostekijän reitin estäjään (TFPI), mikä erottaa sen perinteisistä hyytymistekijöitä korvaavista hoidoista. Yhtiö valmistelee parhaillaan tulosten esittelyä viranomaisille markkinoillepääsyn edistämiseksi.