Pierre Fabre uudelleentäyttää lääkehakemuksen FDA:lle

Pierre Fabre Pharmaceuticals Inc. (PFP) on saanut Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) hyväksynnän uudelle Biologics License Application (BLA) -hakemukselle tabelecleucel-lääkkeelle. Lääke on tarkoitettu Epstein-Barrin viruksen positiivisen (EBV+) elinsiirron jälkeisen lymfoproliferatiivisen sairauden (PTLD) hoitoon aikuisilla ja yli kaksivuotiailla lapsilla, jotka ovat saaneet vähintään yhden aiemman hoidon.

PFP jätti hakemuksen uudelleen huhtikuussa 2026 pidetyn tapaamisen jälkeen FDA:n kanssa. Uusittu hakemus sisältää päivitetyn datajoukon, jossa on lisäpotilaita ja pidempi seuranta vaiheen 3 ALLELE-tutkimuksesta. Hakemuksessa on myös laajennettua lisätietoa aiemmista ohjelmista ja Euroopan kaupallisesta kokemuksesta.

EBV+ PTLD on harvinainen ja potentiaalisesti tappava verisyöpä, joka voi kehittyä elinsiirron jälkeen, kun potilaan T-solujen toiminta on heikentynyt. Hyväksytyksi tullessaan tabelecleucel olisi ensimmäinen FDA:n hyväksymä hoito EBV+ PTLD-potilaille, joiden ennuste on usein vain viikkoja tai kuukausia.

Tabelecleucel on jo saanut markkinointiluvan Euroopassa, Isossa-Britanniassa ja Sveitsissä nimellä EBVALLO™. Lääke on edelleen tutkimusvaiheessa Yhdysvalloissa, eikä se ole vielä saanut FDA:n hyväksyntää. Pierre Fabre Pharmaceuticals keskittyy onkologian ja harvinaisten sairauksien hoitojen kehittämiseen.