Prime Medicine on aloittanut ihmisillä tehtävät in vivo -geenieditointikokeet
Yhdysvaltalainen bioteknologiayritys Prime Medicine on suorittanut maailman ensimmäisen DNA:n suoran muokkauksen ihmiskehossa Wilsonin taudin hoidossa.
Yhdysvaltalainen Prime Medicine ilmoitti lokakuun alussa suorittaneensa ensimmäisen kliinisen toimenpiteen, jossa potilaan DNA:ta muokattiin suoraan tämän kehon sisällä. Koehenkilö sairastaa Wilsonin tautia, perinnöllistä aineenvaihduntasairautta, jossa kupari kerääntyy haitallisesti maksaan ja muihin elimiin.
Hoitomenetelmä perustuu yhtiön kehittämään geenieditointialustaan, jolla pyritään korjaamaan virheelliset geenisekvenssit suoraan maksasoluissa. Tällä hetkellä Wilsonin taudin hoito vaatii elinikäistä lääkitystä tai korkean riskin elinsiirtoa, sillä nykyiset lääkkeet eivät paranna itse sairautta.
Yhtiön lääketieteellinen johtaja Mohammed Asmal totesi, että tavoitteena on kehittää menetelmä, joka voisi tarjota pysyvän hoidon ennen kuin potilaan maksa tai hermosto vaurioituvat peruuttamattomasti. Menetelmän turvallisuutta ja tehoa koskevien tutkimustulosten odotetaan valmistuvan vuonna 2027.
Prime Medicine jatkaa kliinisen tutkimuksensa seuraamista kerätäkseen lisätietoa tekniikan tarkkuudesta ja mahdollisista sivuvaikutuksista. Tutkimus on merkittävä virstanpylväs geeniterapian alalla, sillä se testaa edistyneen editointiteknologian toimivuutta suoraan elävässä potilaassa.