Ractigen Therapeutics esittelee lupaavia tietoja RAG-18-lääkkeestä Duchennen lihasdystrofian hoidossa
Ractigen Therapeuticsin RAG-18-lääkkeen ensimmäisen vaiheen ihmiskokeen tulokset osoittavat positiivisia tuloksia Duchennen lihasdystrofian hoidossa. Lääke paransi utrofiini-ilmentymistä ja lihasten rakennetta
Ractigen Therapeutics on esitellyt ensimmäiset ihmisillä tehdyt kliiniset tiedot RAG-18-lääkkeestään, joka on kehitetty Duchennen lihasdystrofian hoitoon. Maaliskuussa 2026 julkaistut tulokset, jotka esiteltiin Maailman lihasyhdistyksen vuosikokouksessa (WMS 2026), osoittavat lääkkeen pystyvän turvallisesti lisäämään endogeenisen utrofiiniproteiinin ilmentymistä ihmisen luurankolihaksissa.
Tämä tutkimus tarjoaa ensimmäisen kliinisen todisteen RNA-aktivaatioterapiaan (RNAa) perustuvan lääkkeen tehosta monogeenisessa sairaudessa. Lääke, RAG-18, toimitetaan systeemisesti pieninä aktivoivina RNA-molekyyleinä (saRNA). Biopsianäytteistä tehty analyysi osoitti 3,5–5,3-kertaisen lisäyksen sarcolemmaan sijoittuvaan utrofiiniin. Lisäksi havaittiin parannuksia lihasten histopatologisessa rakenteessa.
Kliinisissä tutkimuksissa potilailla havaittiin myös myönteisiä muutoksia motorisissa ja pulmonaalisissa toiminnoissa. Lääkkeellä oli suotuisa turvallisuusprofiili, eikä vakavia haittavaikutuksia tai annosrajoittavia toksisuuksia ilmennyt. Tutkimus on nyt saanut päätökseen toisen annosryhmän potilasrekrytoinnin.
RAG-18 käyttää Ractigenin kehittämää RNAa-teknologiaa ja LiCO™-lipidikonjugaattiteknologiaa, jotka mahdollistavat kuukausittaiset suonensisäiset infuusiot. Tämä lähestymistapa hyödyntää solun omia transkriptiomekanismeja utrofiinin tuotannon lisäämiseksi ilman virustartuntoja tai pysyviä DNA-muokkauksia. Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt RAG-18:lle harvinaislääkkeen ja harvinaisen lapsuusiän sairauden aseman.