REGENXBIO:n geeniterapia osoitti kestävyyttä diabeettisen retinopatian hoidossa kolmen vuoden seurannassa
REGENXBIO julkaisi positiivisia kolmen vuoden seurantatietoja tutkittavasta surabgeenilomparvovec-geeniterapiasta diabeettisen retinopatian hoidossa. Hoito osoitti kestävyyttä ilman näköä uhkaavia tapahtumia.
ROCKVILLE, Maryland – REGENXBIO Inc. julkaisi 24. syyskuuta 2026 positiivisia pitkän aikavälin seurantatietoja tutkittavasta surabgeenilomparvovec-geeniterapiasta (sura-vec) diabeettisen retinopatian (DR) hoidossa. Tietoihin sisältyy kolmen vuoden seuranta näyttäen hoidon tehoa ja turvallisuutta.
Tiedot esiteltiin Retina Society -järjestön vuosittaisessa tieteellisessä kokouksessa. Tutkimuksessa todettiin, että merkittävä osa annoksen tason 3 osallistujista, joilla oli ei-proliferatiivinen diabeettinen retinopatia (NPDR), saavutti yli kahden portaan parannuksen diabeettisen retinopatian vaikeusasteen asteikolla (DRSS) kolme vuotta kertahoitohoidon jälkeen. Nämä potilaat eivät kokeneet näköä uhkaavia tapahtumia eivätkä tarvinneet lisähoitoa DR:ään. Lyhytkestoisilla ennaltaehkäisevillä paikallisilla steroideilla ei havaittu silmän sisäistä tulehdusta.
"Nämä uusimmat pitkän aikavälin tulokset ovat erittäin rohkaisevia ja vahvistavat sura-vecin potentiaalia muuttaa hoitotapaa miljoonille potilaille, joilla on ei-proliferatiivinen diabeettinen retinopatia", sanoi REGENXBIO:n johtava lääketieteellinen johtaja Steve Pakola. "Kolmen vuoden tiedot osoittavat edelleen merkittäviä parannuksia DRSS-pisteissä ja taudin etenemisen hidastumista."
Diabeettinen retinopatia on merkittävä syy näön menetykseen maailmanlaajuisesti, ja se vaikuttaa lähes 10 miljoonaan ihmiseen Yhdysvalloissa. Nykyiset hoitomenetelmät vaativat usein toistuvia pistoksia, mikä voi olla merkittävä rasite potilaille. Yhden kerta-annoksena annettavan sura-vec-geeniterapian uskotaan voivan vähentää tai poistaa tarpeen jatkuville silmänsisäisille pistoksille ja alentaa näköä uhkaavien komplikaatioiden riskiä.
REGENXBIO kehittää sura-vec-geeniterapiaa useisiin kroonisiin silmäsairauksiin. Yhtiö keskittyy kehittämään kertahoitoja harvinaisiin ja verkkokalvon sairauksiin AAV-geeniterapiateknologiaansa hyödyntäen.