REGENXBIO valmistautuu Duchennen lihasdystrofiapistokkeen hakuun vuoden 2027 alussa
Geeniterapiayhtiö REGENXBIO kertoi kolmannen vuosineljänneksen tuloksestaan ja päivitti kehitysohjelmiensa aikataulut.
Marylandilainen geeniterapiayhtiö REGENXBIO on vahvistanut suunnitelmansa jättää BLA-hakemus (Biologics License Application) RGX-202-hoidolle vuoden 2027 ensimmäisellä neljänneksellä. Kyseinen hoito on suunnattu Duchennen lihasdystrofian hoitoon, ja yhtiö arvioi mahdollisen nopeutetun hyväksynnän tapahtuvan saman vuoden jälkimmäisellä puoliskolla.
Yhtiö odottaa lisäksi kliinisten ATMOSPHERE- ja ASCENT-tutkimusten päätuloksia vuoden 2026 viimeisellä neljänneksellä. Nämä tutkimukset koskevat kostean silmänpohjan rappeuman (wet AMD) subretinaalista hoitoa. Samanaikaisesti NAAVIGATE-tutkimus, joka käsittelee diabeettista retinopatiaa, jatkuu suunnitellusti vaiheen IIb/III kliinisissä kokeissa.
REGENXBIO:n operatiivinen painopiste on siirtynyt pitkälle kehitettyjen hoitojen kaupallistamisen valmisteluun. Yhtiön kyky edetä sääntelyvaiheisiin on keskeinen tekijä geeniterapiasektorin kilpailutilanteessa, jossa hoidon teho ja sääntelyviranomaisten hyväksyntä määrittävät markkina-aseman.