Ribo julkaisi positiivisia tuloksia vortosiranin vaiheen 2a sepelvaltimotautitutkimuksesta
Ribo Life Science julkisti positiivisia tuloksia eurooppalaisesta vaiheen 2a tutkimuksesta, jossa vortosiran esti tehokkaasti hyytymistekijä XI:tä sepelvaltimotautipotilailla ilman merkittäviä verenvuotoja. Tutkimus tarjoaa ensimmäisen kliinisen todisteen siRNA-välitteisen FXI-inhibition tehosta toistuvassa annostelussa.
Kiinalainen lääkeyhtiö Ribo Life Science ilmoitti 23. heinäkuuta 2026 julkaistujen tietojen perusteella positiivisia tuloksia eurooppalaisesta Phase 2a -tutkimuksesta, jossa tutkittiin Vortosiran (RBD4059) -nimistä lääkeainetta sepelvaltimotautia sairastavilla potilailla.
Vortosiran, joka on Ribon kehittämä siRNA-terapia, kohdistuu hyytymistekijä XI:een (FXI). Tutkimuksessa, joka toteutettiin satunnaistettuna, kaksoissokkoutettuna ja lumekontrolloituna, havaittiin, että Vortosiran oli yleisesti hyvin siedetty potilailla, jotka saivat samanaikaisesti standardihoitona aspiriinia. Lääkeainetta saaneilla potilailla, erityisesti korkeammilla annoksilla, FXI-aktiivisuuden väheneminen oli merkittävää, annoksesta riippuvaista ja pitkäkestoista. Korkea-annosryhmässä saavutettiin keskimäärin 92 %:n vähennys FXI-aktiivisuudessa, joka säilyi kuukausia hoidon päättymisen jälkeen.
Tulokset ovat merkittäviä, sillä ne tarjoavat maailman ensimmäisen kliinisen Proof-of-Concept -näytön siRNA-välitteisestä FXI-inhibition tehosta sepelvaltimotautipotilailla, jotka saavat Vortosirania toistuvasti. Lääkeyhtiön mukaan tämä vahvistaa Vortosiranin potentiaalin erilaistuneena, pitkävaikutteisena antikoagulanttihoitona. FXI:n kohdennettu estäminen pyrkii vähentämään tromboosiriskiä säilyttäen samalla hemostaasin, mikä voisi vastata merkittävään hoitamattomaan tarpeeseen sydän- ja verisuonitautien hoidossa.
Tutkimuksessa ei havaittu hoidosta johtuvia vakavia haittatapahtumia, merkittäviä verenvuotoja tai kliinisesti merkittäviä, ei-vakavia verenvuotoja. Ribon mukaan tämä tukee Vortosiranin turvallisuusprofiilia verrattuna nykyisiin antikoagulanttihoitoihin. Yhtiö on käynnistänyt ORBIT-XI -ohjelman, joka sisältää useita vaiheen 2b-tutkimuksia valmistautuessaan siirtymään laajempaan vaiheen 3 kehitykseen eri indikaatioilla.