RiboX Therapeutics saa FDA:n luvan autologisti auttamaan autoimmuunisytopenioissa

RiboX Therapeutics on saanut Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) luvan hyväksyä uuden lääkeainekehitysaloitteen (IND) RXIM002-hoidolle. Tämä mahdollistaa ensimmäisen vaiheen kliinisen tutkimuksen aloittamisen.

Tutkimuksessa arvioidaan kohdennettua, lipidinanopartikkelilla toimitettavaa, in vivo suoritettavaa CAR-T-hoitoa autoimmuunisytopenioiden hoitoon. Autoimmuunisytopeniat ovat tila, jossa immuunijärjestelmä hyökkää elimistön omia verisoluja vastaan.

RXIM002 on kehitetty hyödyntämään pyöreää RNA:ta (circRNA) geeniterapiassa. Tämä teknologia eroaa perinteisistä RNA-terapioista ja pyrkii parantamaan hoidon tehokkuutta ja turvallisuutta kohdistamalla sen tarkemmin.

Ensimmäisen vaiheen tutkimuksen tavoitteena on arvioida RXIM002-hoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on autoimmuunisytopenioita. Tutkimuksen tulokset antavat tietoa hoidon jatkokehityksestä tulevaisuudessa.