Sanofi: Kokeellinen MS-lääke vähensi merkittävästi tautien aktiivisuutta
Sanofin aivoihin tunkeutuva BTK-inhibiittori vähensi merkittävästi relapsoivan multippeliskleroosin (MS) tautien aktiivisuutta faasin 2b tutkimuksessa, yhtiö kertoi. Neljä faasin 3 tutkimusta on aloitettu.
Sanofi ilmoitti 23. huhtikuuta 2020, että sen tutkittavana oleva Brutonin tyrosiinikinaasin (BTK) estäjä SAR442168 osoitti merkittävää tautien aktiivisuuden vähenemistä relapsoivaa multippeliskleroosia (MS) sairastavilla potilailla tehdyssä faasin 2b tutkimuksessa.
Tutkimuksessa, jossa arvioitiin useita annoksia 12 viikon ajan, lääke saavutti ensisijaiset ja toissijaiset päätetavoitteet. Ensisijaisessa tavoitteessa, joka koski uusien gadoliniumia tehostavien T1-leesioiden määrää magneettikuvauksessa, 60 mg:n annos johti 85 %:n suhteelliseen vähenemiseen. Toissijaisessa tavoitteessa, joka koski uusien tai suurentuneiden T2-leesioiden määrää, vähennys oli 89 %.
SAR442168 on suun kautta otettava, aivoihin tunkeutuva pienimolekyylinen estäjä, jonka uskotaan vaikuttavan sekä adaptiiviseen että synnynnäiseen immuunijärjestelmään, mukaan lukien keskushermoston mikroglia-soluihin, jotka liittyvät MS-taudin tulehdukseen ja rappeutumiseen. Lääkeyhtiö aikoo aloittaa neljä faasin 3 kliinistä tutkimusta, jotka kattavat sekä relapsoivat että etenevät MS-muodot.
Monimuotoista skleroosia sairastaa Yhdysvalloissa ja Euroopassa noin 1,2 miljoonaa ihmistä. Vaikka nykyisiä hoitoja on olemassa, monet potilaat kokevat edelleen toimintakyvyn heikkenemistä, ja merkittävä osa kärsii etenevistä taudimuodoista, joihin hoitovaihtoehtoja on vähän. Sanofi uskoo, että heidän BTK-estäjänsä voi tarjota uusia hoitomuotoja.