Sanofi saa harvinaislääkestunnustuksen Japanissa IgG4-taudille
Japanin viranomaiset ovat myöntäneet Sanofin rilzabrutinibille harvinaislääkestunnustuksen IgG4-related disease (IgG4-RD) -taudin hoitoon. Lääkeaine on tutkinnassa harvinaisten immuunivälitteisten sairauksien hoidossa.
Ranskalainen lääkeyhtiö Sanofi on saanut Japanin terveys-, työ- ja hyvinvointiministeriöltä (MHLW) harvinaislääkestunnustuksen lääkeaineelleen rilzabrutinib. Tunnustus koskee IgG4-related disease (IgG4-RD) -taudin hoitoa. Tauti on harvinainen ja etenevä immuunijärjestelmän aiheuttama krooninen sairaus, jossa elimistön oma immuunipuolustus hyökkää eri kudoksia ja elimiä vastaan aiheuttaen vaurioita.
Harvinaislääkestunnustus myönnetään Japanissa lääkkeille, jotka on tarkoitettu harvinaisten sairauksien tai lääketieteellisesti huonosti hoidettujen tilojen hoitoon. Rilzabrutinibin käyttöä IgG4-RD:n hoidossa on tutkittu vaiheen 2 tutkimuksessa, jonka tulokset esiteltiin Euroopan Reumatologiayhdistysten Liiton (EULAR) kongressissa vuonna 2025. Tutkimuksessa lääke vähensi taudin pahenemisvaiheita ja tarvetta kortikosteroidihoidolle, ja sen turvallisuusprofiili oli yhdenmukainen aiempien tutkimusten kanssa.
Sanofi tutkii rilzabrutinibia useiden harvinaisten immuunivälitteisten sairauksien hoidossa. Lääkeaine on saanut aiemmin vastaavia tunnustuksia myös muualta maailmasta IgG4-RD:n osalta. Lisäksi rilzabrutinib on saanut Yhdysvalloissa, Euroopan unionissa ja Yhdistyneissä arabiemiirikunnissa hyväksynnän immuunitrombosytopenian (ITP) hoitoon, ja sen hyväksymistä Japanissa selvitetään parhaillaan.
Rilzabrutinib on suun kautta otettava, pysyvästi sitoutuva Brutonin tyrosiinikinaasin (BTK) estäjä. Se pyrkii palauttamaan immuunijärjestelmän tasapainoa. Brutonin tyrosiinikinaasi on keskeinen useissa immuunivälitteisissä sairauksissa ja tulehdusprosesseissa. Yhtiö jatkaa lääkeaineen tutkimista eri sairauksien hoidossa.