Sanofin Nexviazyme-lääkkeen uudet tiedot Pompe-taudin hoidosta
Sanofi julkisti uusia tietoja Nexviazyme-lääkkeen (avalglukosidaasi alfa) tehosta ja turvallisuudesta Pompe-taudin eri potilasryhmissä. Tiedot koskevat sekä lapsia että aikuisia.
Sanofi on julkistanut uusia kliinisiä tietoja Nexviazyme-lääkkeestään (avalglukosidaasi alfa), joka on tarkoitettu Pompe-taudin hoitoon. Uudet löydökset, jotka esiteltiin 20. maailmanlaajuisessa Pompe-tautia käsittelevässä symposiumissa, osoittavat lääkkeen kliinisen turvallisuuden, hyödyt ja pitkäkestoisuuden useissa potilasryhmissä.
Tiedot osoittavat, että Nexviazyme paransi merkittävästi luomen roikkumista (ptoosi) lapsipotilailla, joilla oli imeväisiän Pompe-tauti (IOPD). Nämä tulokset ovat peräisin Mini-COMET-tutkimuksen pitkäaikaisjatkeesta. Lisäksi esiteltiin Baby-COMET-tutkimuksen ensimmäiset tiedot, jotka koskevat aiemmin hoitamattomia IOPD-potilaita. Ptoosi voi aiheuttaa näön heikkenemistä ja laskea elämänlaatua, ja se vaikuttaa noin 50 prosenttiin IOPD-potilaista.
Symposiumissa esiteltiin myös tietoja Nexviazymen käytöstä myöhäisiän Pompe-taudin (LOPD) hoidossa. NEO-EXT-tutkimuksen pitkäaikaiset tulokset jopa kahdeksan vuoden ajalta sekä kansainvälisen Pompe-rekisterin reaalimaailman havainnot tukevat lääkkeen pitkäaikaista tehoa ja suotuisaa turvallisuusprofiilia.
Sanofi korosti, että esitellyt tiedot vahvistavat avalglukosidaasi alfan arvoa Pompe-taudin hoidossa. Lääkeyhtiön mukaan tulokset osoittavat hoidon kestävyyden ja suotuisan teho- ja turvallisuusprofiilin laajasti eri potilastyypeille ja tilanteisiin, mukaan lukien lapsille ja aikuisille, sekä vastadiagnosoiduille ja aiemmin hoidetuille potilaille.
COMET-tutkimuksessa Nexviazyme-ryhmässä raportoitiin vähemmän infuusioreaktioita (IAR) kuin vertailuryhmässä, jossa käytettiin vanhempaa hoitoa, alglukosidaasi alfaa. Yleisimmät haittareaktiot olivat kutina ja nokkosihottuma, ja ne olivat pääasiassa lieviä tai kohtalaisia.