Sanofi saa FDA:lta kielteisen päätöksen tolebrutinibin MS-lääkkeelle
Sanofi on saanut Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviranomaiselta (FDA) täydellisen vastauksen kirjeen (CRL) tolebrutinibin myyntilupahakemukselle.
Pariisi – Sanofi on saanut Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviranomaiselta (FDA) täydellisen vastauksen kirjeen (CRL) koskien tolebrutinibin myyntilupahakemusta ei-relapsoivan sekamuotoisen progressiivisen multippeliskleroosin (nrSPMS) hoitoon aikuisilla.
Tämä päätös on merkittävä käänne aiemmin saatuun palautteeseen, joka oli myöntävämpi. Yhtiö ilmoitti 15. joulukuuta 2025, että FDA:n arviointi ylittäisi aiemmin ilmoitetun targettipäivän 28. joulukuuta 2025. Lisäohjeistusta odotettiin vuoden 2026 ensimmäisen vuosineljänneksen loppuun mennessä. Vastauksena FDA:n pyyntöön Sanofi oli myös toimittanut laajennetun saatavuuden protokollan tolebrutinibille nrSPMS-potilaille.
"Olemme erittäin pettyneitä FDA:n päätökseen", sanoi Sanofin tutkimus- ja kehitysjohtaja Houman Ashrafian. "Vajaakuntoisuuden progressointi on edelleen suuri, täyttämätön lääketieteellinen tarve MS-taudissa, ja tolebrutinib oli aiemmin saanut FDA:lta läpimurtoterapian nimityksen tunnustuksena sen potentiaalista. Uskomme, että FDA:n tulisi ottaa huomioon myös tieteelliset asiantuntijat, kliinikot ja potilaat varmistaakseen kaikkien näkökulmien huomioimisen."
Tolebrutinib oli saanut alustavan hyväksynnän Yhdistyneissä arabiemiirikunnissa heinäkuussa 2025 nrSPMS:n hoitoon. Lääke on tällä hetkellä arvioinnissa EU:ssa ja muilla lainkäyttöalueilla. Sanofi aikoo suorittaa arvonalentumistestin tolebrutinibiin liittyvälle aineettomalle hyödykkeelle vuoden 2025 loppuvuoden ja koko vuoden tulosten julkaisun yhteydessä tammikuussa 2026. Yritys ei odota tällä olevan vaikutusta liiketoiminnan tulokseen tai osakekohtaiseen tulokseen, eikä vuoden 2025 taloudellisessa ohjeistuksessa ole muutoksia.