Sanofi saa Yhdysvalloissa hyväksynnän hemophilia A ja B -hoitoon

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt hyväksynnän Sanofin Qfitlia-lääkkeelle (fitusiran), joka on ensimmäinen antithrombiinia alentava hoito hemophiliaan. Lääke on tarkoitettu estämään tai vähentämään verenvuotoa aikuisilla ja vähintään 12-vuotiailla lapsilla, joilla on hemophilia A tai B, joko ilman tai kohdattujen estäjien kanssa.

Hyväksyntä perustuu ATLAS-vaiheen 3 tutkimusten tietoihin. Tutkimuksissa todettiin, että Qfitlia tarjosi kliinisesti merkittävää suojaa verenvuotoja vastaan mitattuna vuosittaisella verenvuototaajuudella (ABR). Lääke toimii alentamalla antithrombiinin, hyytymistä estävän proteiinin, tasoa veressä. Tämä mekanismi auttaa lisäämään trombiinin muodostusta ja palauttamaan hemostaasin potilailla, joilla on hemophilia.

Qfitlia käyttää pieni-interferoivaa RNA-teknologiaa, joka mahdollistaa harvemman annostelun ja pienivolyymiset ihonalaiset injektiot. Lääkettä voidaan antaa kuusi kertaa vuodessa esitäytetyn kynän tai ruiskun ja neulan avulla. Tämä on merkittävä ero aiempiin hoitoihin, joissa potilaiden on saatettu joutua valitsemaan tehokkaan verenvuodonhallinnan ja kätevän annosteluaikataulun välillä.

Lääkeyhtiö Sanofi korosti, että Qfitlia voi muuttaa merkittävästi hemophiliahoitojen kenttää tarjoamalla tehokkaan suojan verenvuotoja vastaan, harvemman annostelun ja yksinkertaistetun annostelun. Yhtiön mukaan Qfitlia tarjoaa pienimmän annosmäärän kaikista ennaltaehkäisevistä hoidoista ja sen hinta on verrattavissa muihin hemophiliaan tarkoitettuihin ennaltaehkäiseviin hoitoihin. FDA myönsi Qfitlialle aiemmin harvinaislääkkeen aseman ja nopeutetun käsittelyn.