Sanofi sai Yhdysvalloissa harvinaislääkestuille määritteen usean myelooman hoidolle
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt harvinaislääkestuille määritteen Sanofin SAR446523-aihiolle. Lääkettä tutkitaan usean myelooman relapsoituneiden tai hoitoresistenttien potilaiden hoitoon.
Pariisi, 30. heinäkuuta 2025 – Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt harvinaislääkestuille määritteen Sanofin kehittämälle SAR446523-aihiolle. Kyseessä on GPRC5D-kohdemolekyyliin vaikuttava vasta-aine, jota tutkitaan usean myelooman eli plasmasolujen syövän relapsoituneiden tai hoitoresistenttien potilaiden hoitoon.
Harvinaislääkestuille määritteen myöntäminen Yhdysvalloissa tarkoittaa, että lääke on tarkoitettu harvinaisten sairauksien tai tilojen hoitoon, joihin sairastuu alle 200 000 ihmistä maassa. SAR446523 on yksirivinen IgG1-vasta-aine, joka kohdistuu G-proteiinikytkentäisten reseptorien perheen C ryhmän 5 jäsen D -molekyyliin (GPRC5D), jota esiintyy runsaasti myeloomaa sairastavien potilaiden plasmasoluissa, mutta vähän terveissä kudoksissa.
Sanofi tutkii SAR446523:n turvallisuutta ja tehoa meneillään olevassa ensimmäisen vaiheen tutkimuksessa. Tutkimukseen osallistuu usean myelooman relapsoituneita tai hoitoresistenttejä muotoja sairastavia potilaita. Yritys on aiemmin kehittänyt menestyksekkäästi muita monoklonaalisia vasta-aineita onkologian alalla.
Multiple myelooma on harvinainen mutta toiseksi yleisin hematologinen maligniteetti maailmanlaajuisesti. Vaikka hoitomuotoja on saatavilla, tauti on parantumaton ja vaatii jatkuvasti uusia hoitolinjoja, erityisesti potilaille, jotka eivät sovellu kantasolusiirtoon tai joiden tauti on uusiutunut.