Sanofi Nexviazyme täytti päätavoitteet imeväisikäisten Pompe-potilaiden tutkimuksessa
Sanofin Nexviazyme-lääke on osoittanut positiivisia tuloksia vaiheen 3 Baby-COMET -tutkimuksessa imeväisikäisten Pompe-tautia sairastavilla lapsilla. Lääke saavutti kaikki ensisijaiset ja toissijaiset tutkimustavoitteet.
Sanofi ilmoitti 30. kesäkuuta 2026, että sen Nexviazyme-lääke (avalglukosidaasi alfa) saavutti kaikki ensisijaiset ja toissijaiset päätavoitteet imeväisikäisten Pompe-tautia sairastavien lasten vaiheen 3 Baby-COMET -tutkimuksessa. Tutkimuksen ensisijainen päätavoite, elossa pysyminen ja hengityskoneesta vapaana oleminen 52 viikon hoidon jälkeen, saavutettiin hoitamattomilla 0–6 kuukauden ikäisillä vauvoilla.
Tutkimus osoitti myös numeerista paranemista muihin taudin etenemisen mittareihin 52 viikon kohdalla. Lisäksi kaikki tutkimuksen toissijaiset päätavoitteet, kuten elossa pysyminen ja hengityskoneesta vapaana oleminen 12 ja 18 kuukauden iässä, täyttyivät. Sanofi aikoo esittää nämä tulokset Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolle (FDA) myöntääkseen Nexviazymelle käyttöluvan imeväisikäisten Pompe-taudin hoitoon Yhdysvalloissa vuoden 2026 jälkipuoliskolla.
Pompe-tauti on harvinainen, etenevä neuromuskulaarinen sairaus, joka johtuu happaman alfa-glukosidaasientsyymin puutteesta. Imeväisikäisten Pompe-tauti (IOPD) on taudin aggressiivisin muoto, joka voi johtaa vakaviin ja hengenvaarallisiin komplikaatioihin ilman hoitoa. Nexviazymen on suunniteltu auttamaan entsyymin pääsyä soluihin ja parantamaan sen toimintaa, mikä voi vähentää lihaksiin kertyvää glykogeenia ja siten ehkäistä sydän- ja luustolihasten vaurioitumista.
Baby-COMET -tutkimuksessa Nexviazyme oli hyvin siedetty, ja sen turvallisuusprofiili oli yhdenmukainen tunnetun avalglukosidaasi alfan profiilin kanssa. Tutkimuksessa ei raportoitu vakavia hoitoon liittyviä haittatapahtumia, kuolemantapauksia tai hoitojen keskeyttämisiä. Lääkkeen etuihin liittyviä reaktioita ilmeni 29,4 prosentilla osallistujista.
Tuloksia esitellään 8. heinäkuuta 2026 Firenzessä, Italiassa, pidettävässä 19. kansainvälisessä neuromuskulaaristen sairauksien kongressissa. Nexviazyme on jo hyväksytty useissa maissa Pompe-taudin hoitoon. Yhdysvalloissa se hyväksyttiin vuonna 2021 myöhäisempien vaiheiden Pompe-taudin hoitoon, ja Euroopassa (nimellä Nexviadyme) se sai hyväksynnän vuonna 2022 pitkäaikaiseksi entsyymikorvaushoidoksi sekä myöhäisempien vaiheiden että imeväisikäisten Pompe-taudin hoitoon.