Sanofin rilzabrutinibi sai Yhdysvalloissa läpimurtohoitomuodosta
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt Sanofin rilzabrutinibi-lääkkeelle (Wayrilz) läpimurtohoitomuodostuksen lämpimän autoimmuunihemolyyttisen anemian hoitoon.
Ranskalaainen lääkeyhtiö Sanofi on saanut positiivisia uutisia rilzabrutinibi-lääkkeelleen.
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) myönsi helmikuussa 2026 rilzabrutinibille (kauppanimeltään Wayrilz) läpimurtohoitomuodostuksen harvinaisen lämpimän autoimmuunihemolyyttisen anemian (wAIHA) hoitoon. Japanin terveys-, työ- ja hyvinvointiministeriö on samanaikaisesti myöntänyt lääkkeelle harvinaislääkestatuksen samalle sairaudelle.
Molemmat myönnökset perustuvat meneillään olevan LUMINA 2 -tutkimuksen kliinisiin tietoihin. wAIHA on harvinainen autoimmuunisairaus, jossa punaisten verisolujen tuhoutuminen voi johtaa anemiaan, väsymykseen ja vakaviin elinvaurioihin. Nykyisiä hoitomuotoja ei ole saatavilla, jotka kohdistuisivat suoraan sairauden syyhyn.
FDA:n läpimurtohoitomuodostuksen tavoitteena on nopeuttaa vakavia tai henkeä uhkaavia tiloja hoitavien lääkkeiden kehitystä ja arviointia Yhdysvalloissa. Japanin harvinaislääkestatus myönnetään sairauteen, johon on suuri tyydyttämätön lääketieteellinen tarve.
Rilzabrutinibi on jo hyväksytty Yhdysvalloissa, EU:ssa ja Arabiemiirikunnissa aikuisten immuunitrombosytopenian (ITP) hoitoon Wayrilz-nimellä. Lääkkeen käyttö wAIHA:n hoidossa on vielä tutkimusasteella.