Sanofin rilzabrutinib sai myyntiluvan Yhdysvalloissa ja Japanissa lämpimän autoimmuunihemolyyttisen anemian hoitoon
Yhdysvaltain FDA on myöntänyt Sanofin rilzabrutinibille läpimurtolääkkeen statuksen lämpimän autoimmuunihemolyyttisen anemian hoitoon. Japanin viranomaiset ovat myös myöntäneet lääkkeelle harvinaislääkkeen aseman.
Sanofi on saanut Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) läpimurtolääkkeen statuksenrilzabrutinibille (Wayrilz), suun kautta otettavalle Brutonin tyrosiinikinaasin (BTK) estäjälle. Lääkettä kehitetään lämpimän autoimmuunihemolyyttisen anemian (wAIHA) hoitoon, joka on harvinainen autoimmuunisairaus, jossa elimistö tuhoaa punasoluja ennenaikaisesti.
Japanin terveys-, työ- ja sosiaaliministeriö on puolestaan myöntänyt rilzabrutinibille harvinaislääkkeen aseman samaisen sairauden hoitoon. Nämä nimitykset perustuvat meneillään olevan LUMINA 2 -tutkimuksen vaiheen 2b kliinisiin tietoihin, joissa arvioitiin rilzabrutinibitehon ja -turvallisuuden wAIHA-potilailla. Parhaillaan käynnissä on myös LUMINA 3 -vaiheen 3 tutkimus, jossa lääkettä verrataan lumelääkkeeseen.
Lämpimän autoimmuunihemolyyttisen anemian hoitoon ei ole tällä hetkellä hyväksyttyä lääkettä, joka kohdistuisi suoraan sairauden taustalla oleviin syihin. Sairaus voi aiheuttaa anemiaa, väsymystä ja vakavia elinvaurioita. FDA:n läpimurtolääkkeen status pyrkii nopeuttamaan merkittävien sairauksien hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden kehitystä ja arviointia Yhdysvalloissa, erityisesti jos alustavat kliiniset todisteet viittaavat hoidon merkittävään parannukseen saatavilla oleviin hoitovaihtoehtoihin verrattuna. Japanin harvinaislääkemääräys myönnetään lääkkeille, jotka on tarkoitettu harvinaisiin sairauksiin, joihin liittyy suuri kohdentamaton lääketieteellinen tarve.
Rilzabrutinib on jo hyväksytty Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa immuunitrombosytopenian (ITP) hoitoon. Molemmat uudet nimitykset, läpimurtolääkkeen status FDA:lta ja harvinaislääkkeen asema Japanissa, tukevat Sanofin tavoitetta kehittää uusia hoitoja harvinaisiin sairauksiin, joihin on vähän tai ei ollenkaan olemassa olevia hoitovaihtoehtoja.