Sanofin geeniterapia SAR446268 sai Yhdysvalloissa nopeutetun käsittelyn
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) myönsi Sanofin SAR446268-geeniterapialle nopeutetun käsittelyn lumekonsgieniaalin tyypin 1 myotonisen dystrofian hoitoon. Tauti on harvinainen ja etenevä lihassairaus, johon ei ole parhaillaan hyväksyttyjä hoitoja.
Paris, 23. syyskuuta 2025 – Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on myöntänyt SAR446268-lääkevalmisteelle nopeutetun käsittelyn statuksen. Kyseessä on Sanofin kehittämä kertaluonteinen, adenovirukseen pohjautuva geeniterapia, joka tähtää non-kongenitaalin myotonisen dystrofian tyypin 1 (DM1) hoitoon.
DM1 on harvinainen, perinnöllinen lihassairaus, joka aiheuttaa etenevää lihasheikkoutta ja lihasten surkastumista. Sairaudelle ei ole tällä hetkellä hyväksyttyjä hoitomuotoja. SAR446268 käyttää vektorisoitua RNA-häirintä (RNAi) -menetelmää DMPK-geenin ilmentymisen hiljentämiseksi yhdellä annoksella. Tarkoituksena on vähentää epänormaalia RNA:ta, joka aiheuttaa lihaskudoksen toimintahäiriöitä, ja siten mahdollisesti parantaa lihastoimintoja.
Lääkevalmisteen tehoa ja turvallisuutta arvioidaan parhaillaan ensimmäisessä ihmisillä tehtävässä faasin 1-2 tutkimuksessa, jonka potilasrekrytoinnin on määrä alkaa vuoden 2025 lopulla. Sanofi on jo saanut SAR446268:lle harvinaislääkkeen aseman sekä Yhdysvalloissa että Euroopan unionissa.
DM1, joka tunnetaan myös nimellä Steinertin tauti, vaikuttaa arviolta jokaiseen 2 300 henkilöön maailmanlaajuisesti. Se ilmenee eri ikäisinä vaihtelevalla vakavuudella ja vaikuttaa merkittävästi potilaiden elämänlaatuun. Monimutkainen sairaus voi vaikuttaa myös sydämen, keuhkojen ja umpieritysjärjestelmän toimintaan.